Wed, 31 Oct 2018 14:39:00 GMT

Bei einer seltenen, tödlich verlaufenden neurologischen Erbkrankheit ist ein Therapiedurchbruch gelungen. „Eine neue Gentherapie bremst das Fortschreiten der spinalen Muskelatrophie Typ 1 (SMA) so wirkungsvoll, dass Kleinkinder, die unbehandelt vor dem zweiten Geburtstag an den Folgen einer fortschreitenden Muskelschwäche sterben, sogar das freie Gehen erlernen können“, berichtet Professor Volker Mall. Der Neuropädiater stellte heute bei der Neurowoche, dem größten deutschsprachigen Kongress für Neuromedizin in Berlin, wegweisende Forschungsergebnisse vor.

http://idw-online.de/de/news705145