Thu, 02 Apr 2020 09:00:00 GMT

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine chronische neurologische Erkrankung, die in allen Altersstufen auftreten kann und zu Muskelschwund führt. Die Entdeckung der ursächlichen Genmutation hat zur Entwicklung eines spezifischen Medikaments geführt: Nusinersen – aus der Gruppe der ASO – führt zu einer Erhöhung eines fehlenden Proteins. Während bei kindlichen SMA-Formen die Wirksamkeit in großen Studien schon belegt wurde, geben nun erstmals Daten Hinweise, dass die Therapie auch bei erwachsenen SMA-Patienten wirksam und sicher ist.

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